导　　师： 孙竞

授予学位： 硕士

作　　者： (）;

机构地区： 南方医科大学

摘　　要： 研究目的:　　足剂量预防治疗有效控制出血及保护关节达到正常状态，但发展中国家难以承受足剂量预防治疗的高额费用，只能以低中剂量预防治疗甚至按需治疗作为主要治疗方案。国外以及我国多个研究已初步证明低中剂量预防治疗在改善临床出血表型和提高生活质量方面效果明显优于按需治疗，但缺乏长期观察数据支持，而且目前研究低中剂量预防治疗主要是以年出血次数(ABR)和年关节出血次数(AJBR)等临床出血表型为观察指标，近年发现临床出血表型与关节损害呈弱相关，尚未见基于关节评估层面对重型血友病A患儿低中剂量预防治疗疗效的研究报道。本研究拟采用新近发展的关节结构与功能状况等综合评估手段探讨其中长期随诊观察的变化规律，并分析其相关影响因素，为我国等发展中国家血友病诊疗指南修订提供依据。　　研究方法:　　1.研究对象:4-17岁接受凝血因子Ⅷ进行替代治疗的重型血友病A患儿(FⅧ:C＜2％，且非预防治疗状况下ABR≥12次)　　2.分组及分类:中剂量预防治疗组（15-20U/kg，每周2-3次，且45-60IU/kg/周)20例、低剂量预防治疗组（10-15U/kg，每周2-3次，且≤30IU/kg/周）18例和按需治疗组15例。最严重单个靶关节年出血次数＜3次为ⅠT类，最严重单个靶关节年出血次数≥3次为ⅡT类;双侧肘关节、膝关节和踝关节超声评分均为0分为ⅠB类，双侧肘关节、膝关节和踝关节中任一关节超声评分＞0分为ⅡB类;日常生活方式无剧烈活动分为ⅠQ类患儿;日常生活方式有剧烈活动分为ⅡQ类。　　4.研究指标:(1)临床出血表型，包括ABR、AJBR、ATJBR和最严重单个靶关节年出血次数;(2)靶关节数目变化;(3)关节结构:超声、MRI评分;(4)关节功能:HJHS量表;(5)活动能力评估:FISH量表;(6)生活质量评估:CHO-KLAT量表。　　5.统计学方法:采用统计软件IBM SPSS22

关 键 词： 血友病 儿童患者 凝血因子 低中剂量 关节结构 关节功能

领　　域： [] []